肌萎縮側(cè)索硬化SOD1基因治療研究進(jìn)展
中國(guó)現(xiàn)代醫(yī)藥雜志
頁(yè)數(shù)： 5 2024-09-25
摘要： 肌萎縮側(cè)索硬化（Amyotrophic lateral sclerosis,ALS）現(xiàn)有的治療方式對(duì)減緩疾病進(jìn)展效果有效。目前已發(fā)現(xiàn)多個(gè)ALS致病基因，使得通過(guò)基因技術(shù)修飾已知基因變異成為可能。超氧化物歧化酶1(SOD1)基因變異是所有ALS動(dòng)物模型臨床前研究和臨床試驗(yàn)的主要靶點(diǎn)。目前，反義寡核苷酸、RNA干擾、使用針對(duì)錯(cuò)誤折疊蛋白的抗體消減或利用DNA基因組編輯技術(shù)修正變異基... （共5頁(yè)）
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